对于矮小症,生长激素是目前唯一有效的治疗药物。但使用前需要经过系统的检查才能决定是否可用、是否有必要用。
患者前往医院后,医师通常首先要做常规检查,包括孩子的骨骼发育有没有畸形,随后有针对性的开展一系列的内科系统性检查,包括心、肺、肝、肾功能等等;另外非常重要的是检查与身高有关的内分泌问题,例如由于生长激素分泌不足导致的身材矮小等。
听到“激素”两个字,很多家长都会立马联想到满月脸、水牛肩、肝肾毒性、骨质疏松等一连串副作用。其实激素分为很多种,通常人们概念里的“激素”一般都是指糖皮质激素或者是性激素。
生长激素并不可怕,因为它是人体脑垂体分泌的一种肽类激素,它的主要功能之一就是通过刺激肝脏等器官产生胰岛素样生长因子,作用于骨骺板中的软骨细胞,直接刺激骨骼的生长。
利用基因工程技术合成的重组人生长激素,与人体自身分泌的生长激素在化学结构、生理、药理作用上基本一致,所以使用生长激素并不会像糖皮质激素一样导致身体迅速发胖或者严重的骨质疏松,实际上使用生长激素治疗,反而有调节人体脂肪代谢的作用。生长激素治疗儿童原发性生长激素缺乏症目前已纳入国家医保目录。
生长激素属于处方药,依据相关规定,该药品必须在医疗机构进行一系列严格的检查后,由具有专业资质的医生开具处方才能用药,药品的使用受到医疗机构和国家卫生部门的严格监管。
应用生长激素治疗的患儿应定期在儿科内分泌门诊监测治疗的有效性和安全性。
主要监测内容为:生长发育指标、实验室检查指标、不良反应等。
项目 | 监测指标 | 监测频率 |
生长发育指标 | 身高、体重、性发育情况 | 每3个月 |
生长速率 | 每3个月 | |
身高SDS | 每6个月一1年 | |
实验室检查指标 | 甲状腺功能 | 每3个月,若治疗过程中生长速率降低,及时复查 |
血清IGFl、IGBP3 | 每3~6个月 | |
空腹血糖、胰岛素 | 每3个月若出现空腹血糖受损,及时行糖耐量试验 | |
肝肾功能、肾上腺皮质功能、HbAlc等 | 每6~12个月或根据病情 | |
骨龄 | 每12个月,青春期、必要时可半年复查 | |
垂体MRI | GHD首诊后未即刻用药或停药后再次用药的患儿,若间隔1年以上,需复查头颅MRI | |
安全性监测 | 不良反应 | 每3个月以及每次就诊 |
其他 | 根据患儿病情而定 |
利用基因重组技术生产的人生长激素经多年的临床应用,已充分证明了其在临床上的有效性和安全性。生长激素已经具有60多年的使用史,无论是在美国、日本、欧洲等发达国家,还是在国内均已建立科学完备的诊疗指南。
身高有高有矮,这是自然规律,家长不能为片面追求身高而要求打生长激素,只有明确诊断的矮小症才需要治疗。盲目要求给孩子打生长激素是有风险的,一定要进行系统的检查矮小的原因,把潜在的病因找出来,在专业医生的指导下规范治疗。
安苏萌
儿童生长发育
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